再传喜讯光遗传学基因疗法使视力恶化20

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年11月24日/医麦客新闻eMedClubPRNews/--年11月17日，一家专注于开发和商业化视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法的生物制药公司GenSightBiologics宣布，第二例晚期视网膜色素变性（RP）患者在接受GS光遗传学疗法治疗后，恢复了部分视觉功能。新闻稿指出，这一结果进一步展现了光遗传学疗法治疗常见致盲遗传病的潜力。GS已在美国和欧洲获得孤儿药称号，并被FDA授予快速通道称号。

视网膜色素变性（RP）是一种最常见的视网膜变性遗传性眼病，属于视网膜光感受器（视杆细胞和视锥细胞，视杆细胞可以对单个光子做出响应）异常和色素上皮细胞营养不良导致的退行性病变。患者通常在儿童时期就开始视力恶化，由于视网膜上的感光细胞丢失，最终可导致完全失明。全世界约有万人患病。在欧洲和美国，约有35万至40万RP患者，每年约新增1.5万至2万RP失明患者。目前科学家们已发现70多种不同的突变基因会导致这种致盲眼病，除了基因RPE65突变引起的早发性RP基因替代疗法外，还没有其他RP疗法获批上市。

▲图片来源：GenSight

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