过去30年来，基因疗法给多种遗传性和获得性视网膜疾病患者带来了很大希望。在大量临床前研究的基础上，全球已进行了60多重复疾病基因疗法的各期临床试验，且Luxturna，一种用于由RPE65突变导致的2型Leber先天性黑朦（LCA2）的基因治疗产品已批准有效的临床。目前的基因传递系统虽然在临床研究中取得了一些成功，但为保证安全性和有效性，仍需要在载体和眼内预测方式上整合改进和变通。新的腺相关病毒载体技术的发展使大基因传递和小伤口植入注射方式的研究都有所进展。定期间隔成簇的短回文重复序列（CRISPR）技术也丰富了基因疗法的手段，必将在视网膜疾病的治疗中得到广泛应用。虽然基因疗法仍面临许多挑战，但预计在未来若干年中，可能成为目前许多不可治愈性视网膜疾病的临床治疗选择。
基因疗法；腺相关病毒载体；视网膜疾病；规律间隔成簇短回文重复序列；基因组编辑
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吴志坚。视网膜疾病基因疗法：全球研究进展和挑战[J]。中华实验眼科杂志，，38（8）：-。DOI：10./cma.j.cn-0716-。
全球数百万人患有视网膜疾病，这些疾病会导致严重的视力丧失或失明。在过去的三十年中，基因疗法已被开发为这些疾病的有效治疗手段，目前已经或正在为患者实施60多种临床方案（
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