Nightstar报告了基因治疗X连锁

NightstarTherapeutics报道了XIRIUS试验的初步安全性和有效性结果，XIRIUS试验是一项用于治疗RPGR突变患者X-Linked视网膜色素变性（XLRP）的NSR-RPGR的第I/II期研究。

结果基于XIRIUS试验的剂量递增阶段，XIRIUS试验是一项开放标签，剂量范围的单眼研究，目前正在美国和英国的研究中心进行。

它们包括前五个患者队列的一个月随访数据。

结果显示在组3中的3/3患者和组4和组5中的2/6患者中观察到初步功效信号。

在整体黄斑敏感性，中心16黄斑敏感性和改善的黄斑数量方面观察到显着改善。

还发现NSR-RPGR具有良好的耐受性，没有剂量限制性毒性或严重的治疗相关不良事件。

NightstarTherapeutics首席开发官TuyenOng说：“我们去年启动了这项研究，期望用NSR-RPGR证明疾病的安全性和稳定性，NSR-RPGR是我们针对XLRP的密码子优化基因疗法。

“基于通过微观测量法测量的改善视觉功能的初步发现，我们已经在我们的第二个临床计划XLRP中建立了概念的早期证据。”

上个月，Nightstar在XIRIUS试验中完成了患者登记，该试验包括6个队列，每组3名患者，共18名成年患者。

在试验期间，每位患者接受单次视网膜下注射NSR-RPGR。

来自XIRIUS试验剂量递增阶段的所有18名患者的一年随访数据计划于明年公布。

该试验还包括一个扩展阶段，计划于今年最后一个季度开始。

预计扩增研究将招募约30名成年人和儿童患者，以施用由剂量递增阶段确认的治疗剂量。

它还将包括一个约15名患者的低剂量对照组。该阶段的初步效果预计将于明年公布，预计年将提供一年的后续数据。

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