学术动态基因治疗X连锁视网膜色素变性

医学应用

年2月24日，RobertE.MacLaren课题组在《NatureMedicine》发表了题为“Initialresultsfromafirst-in-humangenetherapytrialonX-linkedretinitispigmentosacausedbymutationsinRPGR”的文章，由RPGR突变引起的x连锁视网膜色素变性的首次人类基因治疗试验初步结果。

通讯作者

RobertE.MacLaren是牛津大学眼科学教授。

研究领域：临床和实验室研究致力于寻找治疗失明的新方法，特别是对患有无法治愈的视网膜疾病的患者，使用基于干细胞治疗法、基因疗法或电子视网膜治疗法。

研究亮点：该研究发布了人类首次基因治疗RPGR基因突变导致的X连锁视网膜色素变性的1/2期临床试验结果。总体来说，这项临床试验表明，AAV基因疗法在治疗视网膜色素变性疾病中具有广阔的前景，且没有安全隐患。

视网膜基因疗法有望能够治疗色素性视网膜炎(RP)，色素性视网膜炎是一种因主要光感受器变性导致年轻人严重视力丧失的疾病。本研究首次报告了由RPGTPaseregulator(RPGR)基因突变导致的X连锁视网膜色素变性的1/2期并伴随滴度逐渐提升的AAV8-coRPGR注射治疗临床试验，对象包含18例患者长达6个月的随访(

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