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X连锁性视网膜色素变性（XLRP）是由RPGR基因突变引起的遗传病。XLRP导致男孩和年轻人渐进性视力下降。该病始于夜盲症，然后逐渐缩小视野。XLRP通常会导致完全失明，因此没有针对这种情况的特殊治疗方法。
AGTC正在开发一种表达RPGR蛋白的AAV基因治疗产品的候选物，以治疗这种形式的XLRP。在由RPGR突变引起的XLRP的狗模型中，未经治疗的动物具有进行性视网膜变性，并且与进行XLRP的人具有相同的进行性视力丧失。用表达RPGR蛋白的AAV载体处理会减慢视网膜变性并保持视觉功能。基于临床前的概念验证结果，AGTC进行了IND支持的临床前研究，并于年向美国食品和药物管理局提交了研究性新药的申请（IND）。
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