以色列研究人员正在开发一种药物,以治疗色素变性视网膜炎,这是一种无法治愈的遗传性眼病,可通过重新生成源自不再大量存在的天然成分的补充剂来引起年轻时视网膜变性和失明。
色素性视网膜炎据信在全球影响约万人,以色列有2,-3,名患者。该病首先在生命早期显现,而晚期发作症状则在成年早期至中期出现。尽管不能保证完全失明,但仍然可能发生。无论如何,随着疾病逐渐恶化,患者的视力将继续下降。
该疾病本身是由基因突变引起的,该基因突变阻止人体吸收β-胡萝卜素,β-胡萝卜素是视力所必需的色素,缺乏这种色素会导致视力下降和视网膜变性。
尽管无法治愈该病,但有许多建议的治疗方法和药物。其中之一是在大约十年前的一项临床试验中发现的,该研究发现,源自海藻的天然食品补充剂已成功改善了三分之一患者的治疗。具体治疗方法集中在活性成分9-顺式-β-胡萝卜素(β-胡萝卜素的一种)上。?9-顺式-β-胡萝卜素被某些患者吸收,使他们的视力在多个领域得到改善,特别是夜视,视野和视网膜电活动。
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但是,后来证明该补品的功效更加不稳定。后来发现这是由于环境因素导致的藻类变化,这意味着它们不再含有足够的9-顺式-β-胡萝卜素。
但是,特拉维夫大学BLAVATNIK药物发现中心和Sheba医学中心的研究人员已经能够成功合成稳定的人为形式的9-顺式-β-胡萝卜素,目前正在开发基于它的药物。
“当天然藻类的组成因海洋环境变化而改变时,我们意识到,要确保药物的可靠性,我们必须生产一种稳定的合成药物,我们可以控制其中的含量,BLAVATNIKCENTRE的医学化学部负责人ElviraHaimov在一份声明中说。
“开发这种药物的主要挑战是活性成分9-顺式-β-胡萝卜素的化学不稳定性,该活性成分在光和氧气的存在下容易分解,这对制造工艺和保质期都有很大的障碍。要解决这个问题,我们开发了保护方法,主要是通过添加稳定剂和抗氧化剂来实现的。今天,我们的项目已经达到了扩大规模的阶段-可以进行大批量生产。”
BLAVATNIKCENTRE的常务董事Dr.“我们在实验室的视网膜神经元上成功测试了我们合成的药物。”卢德米拉·布赞斯基(LudmilaBuzhansky)解释说。
“一旦我们能够产生足够的数量,我们将进入下一阶段:在实验室和小鼠模型中进行更多的实验,然后在人类患者中进行临床试验。由于这种物质在天然状态下被证明既安全又有效。从形式上讲,我们对合成药物的潜力非常乐观。我们相信,它将为开发一种有效的药物奠定基础,该药物可以拯救许多色素性视网膜炎患者的视力。”
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