杨森视网膜疾病基因疗法获欧盟PRIME资

编译丨柯柯

3月2日，强生旗下西安杨森宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其腺相关病毒（AAV）-色素性视网膜炎GTP酶调节剂（RPGR）基因疗法优先药物资格（PRIME）和前沿治疗药品（ATMP），用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎（XLRP）。这也是目前获得PRIME认证的唯一一个RPGR基因治疗项目，西安杨森将加快该疗法在欧洲上市的监管审查时间。

PRIME是EMA在年推出的快速审评项目，旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程。入围在研项目将在临床试验及药品开发方面获得EMA的大力支持，以加速创新药物的开发及审批。类似地，ATMP主要针对以基因疗法、体细胞治疗或组织工程为基础的人用药品，获得资格指定后，可以得到监管、技术甚至资金的支持。此前，这款新型AAV-RPGR基因疗法已经获得了美国FDA的快速通道认证以及FDA和EMA的孤儿药认证。

此次PRIME认定是基于正在进行的1/2期临床试验（NCT）中的数据。据了解，这是一项临床开放标签、多中心、I/II期剂量递增研究，入组46例年龄在5岁以上的儿童和成年男性XLRP患者，主要终点为AAV-RPGR基因疗法的安全性，次要终点为患者18个月内的视觉功能改善、视网膜功能改善和生活质量改善。试验预计在今年11月完成。

杨森研发部门心血管与代谢全球治疗领域负责人JamesList博士认为，该基因治疗获得PRIME和ATMP资格是公司视网膜产品组合不断进步的一项重要成就，是向X连锁性色素性视网膜炎欧洲患者提供转化治疗又迈出一大步。

XLRP是色素性视网膜炎的最严重形式之一，可在青少年时期发病并在成年后发展为失明。目前，尚无获得批准上市的治疗方法。但视网膜病变是基因疗法的理想治疗领域，大多数导致这类疾病的基因突变已确认，且眼睛在一定程度上是免疫特区。西安杨森的AAV-RPGR基因疗法旨在通过减慢视网膜变性并保留视觉功能，治疗RPGR基因突变引起的最常见的XLRP。已有研究表明，在眼内使用AAV或者慢病毒（LV）载体递送基因疗法不会导致全身副作用以及显著的免疫反应。大部分在研疗法的目标是导入功能正常的基因，恢复缺陷基因的正常表达。

来源：公司

转载请注明：http://www.ynyunyun.com/smhn/4115.html

• 上一篇文章： 超级玛丽2号Max健康告知
  
• 下一篇文章： 福州地区例早产儿视网膜病变筛查结果