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00年5月10日/医麦客新闻eMedClubNews/--一直以来，眼科疾病都被认为是基因治疗理想的疾病领域，因为大多数导致疾病的基因突变已经被确认，而且眼睛一定程度上是一个免疫特权区域。且临床试验表明，在眼睛中使用腺相关病毒（AAV）或者慢病毒（LV）载体递送基因疗法不会导致全身性副作用，而且不会引起显著的免疫反应。
近日，专注于严重的罕见和眼部疾病的AdverumBiotechnologies，新公布了其候选基因疗法ADVM-0治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的I期临床试验（OPTIC）中的中期阳性数据，试验数据证明了ADVM-0拥有良好的耐受性、安全性和有效性。
治疗湿性AMD的AAV基因疗法
年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种常见的与年龄相关的眼科疾病，可分为干性和湿性，其中湿性AMD（wAMD）是一种晚期AMD类型，占所有严重视力丧失病例的约90％。当前，wAMD的治疗方案是每4-1周一次玻璃体腔药物注射(IVT)抗VEGF蛋白。Adverum公司表示ADVM-0有潜力通过单次IVT给药以达到持久的疗效。
ADVM-0是一款以复制缺陷型重组AAV（AAV.7m8）为载体，携带能够编码Aflibercept（一种抗VEGF蛋白）序列的基因疗法。ADVM-0旨在减轻当前的临床治疗的负担，临床上wAMD患者接受抗VEGF蛋白治疗时常会出现治疗不足和视力下降。FDA授予该药物快速通道的称号，用于治疗wAMD。
ADVM-0正在进行1期临床试验（OPTIC）（NCT）以治疗wAMD，该临床试验是一项开放性、多中心、剂量递增的研究。目前分为高剂量（6×10^11vg/眼）和低剂量（×10^11vg/眼）的4个队列。
1-1：6位患者接受6×10^11vg/眼ADVM-0
患者接受口服类固醇
1-：6位患者接受×10^11vg/眼ADVM-0
患者接受口服类固醇
1-3：9位患者接受×10^11vg/眼ADVM-0
患者接受类固醇滴眼液
1-4：9位患者接受6×10^11vg/眼ADVM-0
患者接受类固醇滴眼液
该临床试验的主要终点是单次IVT给药ADVM-0后的安全性和耐受性，次要终点包括最佳矫正视力(BCVA)的变化、中央视网膜厚度(CRT)的测量以及抗VEGF药物的依赖性。每名受试患者将接受为期两年的随访。
而此次Adverum公司新公布的数据，首次提供了队列3的早期数据和队列1、的中期数据，并更新了队列1、中患者接受ADVM-0治疗后的随访数据。
ADVM-0强大的潜力
数据截止至00年4月1日，在接受ADVM-0治疗的wAMD患者中，ADVM-0显示出强大的潜力和希望，ADVM-0显著降低了wAMD患者的抗VEGF蛋白注射负担，以及良好的安全性。
队列1（6×10^11vg/眼）：全部6名患者无需抗VEGF药物治疗，与基线相比，BCVA平均改善了.7个字母，CRT减少6.mm；
队列（×10^11vg/眼）：4名患者无需抗VEGF药物治疗，与基线相比，全部患者的BCVA平均改善了.8个字母，CRT减少40.8mm；
队列3（剂量为×10^11vg/眼，数据截止时队列3中只有前5名患者达到0周的随访时间）：4名患者无需抗VEGF药物治疗，与基线相比，全部患者的BCVA平均改善了8.8个字母，CRT减少.8mm。
且与ADVM-0相关的不良事件（AE）均为轻度（69%）和中度（31%），没有严重AE和非眼部AE；没有血管炎、视网膜炎或脉络膜炎的迹象；观察到的眼部炎症对类固醇滴眼液有反应。三个队列的数据显示出ADVM-0具有良好的耐受性、有效性和安全性。来自队列3的早期数据表明，使用类固醇滴眼液比口服类固醇的患者发生的AE和炎症更少。▲OPTIC实验数据图表（图片来源：adverum）
此外，在4月下旬，该公司宣布OPTIC实验的第4队列进行了第一名患者给药。
OPTIC的主要研究人员
ArshadM.Khanani医学博士表示：“令人印象深刻的是，在需要频繁注射药物以维持视力的患者群体中，高剂量的ADVM-0（队列1）证明了其长期耐用性，现在已经超过了一年的随访时间，依然没有需要进行抗VEGF药物注射的患者。此外，队列3的早期积极数据证实了ADVM-0在视力和解剖学方面的改善，并且为期六周的预防性类固醇滴眼液可有效的减少炎症。令人振奋的是，这种基因疗法有可能改变湿性AMD患者的治疗方式。”
Adverum公司的首席医学官AaronOsborne补充道：“OPTIC试验的中期数据显示ADVM-0强大的疗效信号，我们为此感到鼓舞。我们很期待在下半年报告更多的数据。”
▲实验数据图表（图片来源：adverum）
Adverum是一家针对严重的罕见和眼部疾病的未满足的医疗需求的临床阶段基因治疗公司。其利用基于下一代AAV的定向进化平台，开发了丰富的研发管线，包括用于治疗罕见疾病α-1抗胰蛋白酶（A1AT）缺乏和遗传性血管性水肿（HAE）以及湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的候选产品。
▲Adverum研发管线（图片来源：adverum）
AMD基因疗法赛道
眼科疾病是进军基因疗法一个不错的切入口，Spark的Luxturna于年被1月FDA批准，成为全球首款体内基因治疗药物，用于治疗Leber先天性黑蒙型（LCA）。此后，眼科基因疗法就受到了包括Biogen、强生(JohnsonJohnson)以及罗氏等大型药企的
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